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iPS細胞を10難病患者の細胞から作成…ハーバード大 [先端医療]

 パーキンソン病など10種類の遺伝性疾患を持つ患者の細胞から、さまざまな細胞や組織になる人工多能性幹細胞(iPS細胞)を作ることに、米ハーバード大などの研究チームが成功し、22日付の米科学誌セルに発表する。発症の仕組みの解明や新薬開発に役立つと期待される。
 研究チームは、筋ジストロフィーやダウン症、1型糖尿病など、抜本的な治療法がない10種類の疾患を持つ、生後1カ月〜57歳の患者から皮膚や骨髄の細胞の提供を受けた。iPS細胞を開発した京都大チームと同じ4種類の遺伝子、またはがん発生にかかわる遺伝子を除く3種類の遺伝子を導入し、いずれも作成に成功した。
 研究チームは今春、10種類の疾患のうち、遺伝子異常によって重度の高尿酸血症などを起こす「レッシュ・ナイハン症候群」について、患者の皮膚細胞からiPS細胞作りに成功したことを、毎日新聞の取材に明らかにしていた。
 ハーバード大などの別の研究チームは先月、筋萎縮性側索硬化症(ALS)患者からiPS細胞を作ったと発表しており、難病患者の細胞を使った研究が急速に進展している。【毎日新聞 08月11日 12:11関東晋慈】

【コメント】
 このチームには島村明子・ワシントン大医学部小児科助教授(血液学/腫瘍学)が参加されているが、先生はシアトル小児病院、フレッド・ハッチンソン癌研究センターのFacultyでもいらっしゃる。
 先生は、ロチェスター大医学部・ジョンズホプキンス大医学部を経て、同大でResidency、ボストン小児病院Fellowshipを経て、現職である。

 骨髄不全がご専門だが、このように海外で、寝食を惜しんで世界水準の研究と診療とに活躍される本物の医師を見ると感激する(力量の無さ故に救急や小児科や産婦人科診療から逃げ回っている連中とは雲泥の差だ)。

 島村先生は"Expression of the Shwachman-Bodian-Diamond Syndrome (SBDS) protein in human pancreatic cancer and chronic pancreatitis."(Histology and Histopathology 23:819-26.)を発表されているので、SBDS関連の部分に関与されたのだと拝察する。

 さて、この論文"Disease-Specific Induced Pluripotent Stem Cells"(疾患特異的iPS細胞)は、Cellオンラインで全文公開された後、本誌に収録された(Cell 134:877-886)


 Cell電子版の記事紹介文では「本誌に掲載されたParkらによるこの研究では、胚性幹細胞類似細胞(iPS細胞とも称される)が10種の深刻な遺伝性疾患を持つ患者から産生され、これらの疾患の研究をより進展させ得る強力な手段を科学者共同体に提供した」と紹介されていた。

Abstract
Tissue culture of immortal cell strains from diseased patients is an invaluable resource for medical research but is largely limited to tumor cell lines or transformed derivatives of native tissues. Here we describe the generation of induced pluripotent stem (iPS) cells from patients with a variety of genetic diseases with either Mendelian or complex inheritance; these diseases include adenosine deaminase deficiency-related severe combined immunodeficiency (ADA-SCID), Shwachman-Bodian-Diamond syndrome (SBDS), Gaucher disease type III, Duchenne and Becker muscular dystrophy, Parkinson disease, Huntington disease, juvenile-onset, type 1 diabetes mellitus, Down syndrome/trisomy 21, and the carrier state of Lesch-Nyhan syndrome. Such disease-specific stem cells offer an unprecedented opportunity to recapitulate both normal and pathologic human tissue formation in vitro, thereby enabling disease investigation and drug development.

[アブストラクト:Catsduke訳]
 疾患を有する患者から得た不死化細胞を組織培養することは、医療研究において大変貴重な資源であるが、概して癌化細胞株か、在来組織の形質転換した派生物に限定されがちである。
 ここに我々は、メンデル遺伝性疾患にせよ複合遺伝性疾患にせよ種々の遺伝病を持つ患者からの人工多能性幹(iPS)細胞の産生を報告する。それら疾患には、アデノシンデアミナーゼ欠損症関連の重症複合免疫不全 (ADA-SCID)、Shwachman-Bodian-Diamond症候群(SBDS)、III型ゴーシェ病 (GD)、デュシェンヌ/ベッカー型筋ジストロフィー(DMD・BMD)、 パーキンソン病(PD)、ハンチントン舞踏病(HD)、若年発症1型糖尿病(JDM)、ダウン症候群/21番染色体過剰症(DS)、レッシュ・ナイハン症候群(の保因状態)が含まれる。
 このような疾患特異的な幹細胞は、インビトロでの健常かつ遺伝疾患を持つヒト組織形成の双方を利用する前例の無い機会を提供し、それ故に疾患研究と創薬研究の双方に資するものとなる。

 さて、ドナー細胞は、骨髄間葉系細胞だったSBDS患者のものを除いて、全てが繊維芽細胞でした。
 そして京大のチームが、同じくCellに発表した研究(本ブログ過去記事参照)では、4つの特定の転写因子の形質導入によって人工多能性幹(iPS)細胞を産生した訳ですが、それらはOct3/4・Sox2・Klf4・c-Mycでした(ウィスコンシン大チームは、OCT4・SOX2・NANOG・LIN28)が、この研究では、レッシュ・ナイハン症候群に関しては、前者 (OCT4, SOX2, KLF4, c-MYC)にNANOGを加えて、5因子のドキシサイクリン誘導性レンチウイルスベクターを用いています。


【ES・iPS細胞参考書】
山中伸弥 編『実験医学増刊 Vol. 26-5』(再生医療へ進む最先端の幹細胞研究―注目のiPS・ES・間葉系幹細胞などの分化・誘導の基礎と、各種疾患への臨床応用)


山中伸弥『iPS細胞ができた!―ひろがる人類の夢』


須田年生『幹細胞の基礎からわかるヒトES細胞』



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